Tag: 肌萎缩性脊髓侧索硬化症

美国食品和药物管理局批准对罕见渐冻症ALS治疗药物

FDA批准了Biogen和Ionis的Qalsody(tofersen)治疗与超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变有关的肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)患者。该药是FDA批准的第一个针对该症状的药物。